Cell：新研究者揭示治疗囊性纤维化的校正剂药物的作用机制

Cell学术刊物上。此后，她的设计团队注意到，提升性状CFTR细胞内基本功能的囊性肾病增效剂药品以一种保有地下通道停止使用的方式将与这种细胞内建构，正如2019年他们在Science学术刊物上所报道的那样（Science, 2019, doi:10.1126/science.aaw7611）。

意料之外的内层

Chen和她的一名芝加哥大学后主管Karol Fiedorczuk随后趋向了另一种多种类型的药品，即那些提升CFTR性状细胞内卷曲的药品。通过拍摄数以千计的电镜特写，他们注意到CFTR在它的建模骨架当中有一个意想不到的内层。这些校准剂药品可靠地嵌在这个内层里，稳定了这种细胞内并确保安全它卷曲成确实的形状。Chen话说，“直到你无论如何观察到它，你才亦会感到懊恼，因为在手抄本当中还没有人其他蔗糖类如何借此机会细胞内卷曲的值得注意。”

Fiedorczuk和Chen依靠这种建模骨架设想了这种细胞内的小分子事故如何引发囊性肾病，以及依靠药品如何加以拯救。他们的期望集当中在CFTR的化学反应性上。

CFTR是一种大型的多样细胞内，有五个不同的骨架域。细胞内需两个小时来生产商和确实卷曲这种细胞内。Chen话说，这仅仅出现差错需一段内都的星期。她的设计团队注意到的这个内层也难以提供者设法。它甚至存在于正常的CFTR细胞内当中，使它们变得不稳定并容易副产物。即使在最好的情形，细胞内激发的80%或来得多的典型CFTR细胞内难以抵达需它的膜上。

引发囊性肾病的CFTR性状使这一诱因来得加情况严重。这种遗传缺陷降高了这种细胞内的不化学反应性，因此依然没有人一个细胞内之后抵达需它的大多，从而引发这种疾病。但通过在这个内层当中建构这种细胞内，校准剂药品稳定了细胞内生产商的这种细胞内的第一部分，使得它不被副产物。这为细胞内赢得了有限的星期来生产商这种细胞内的其余部分并将它卷曲成确实的形状。

Chen话说，这些注意到验证了30年从前首次设想的一个期望，即这种细胞内当中的内层使它不稳定，不化学反应性随着这种内层的加大而降高。她话说，“主观而言，这非常令人满意。来得实际的是，它解释了为什么一种药品可以设法带有不同性状的囊性肾病病人。”

美国加州国立大学欧文理工学院Emil和海洋生物物理学Stephen White话说，仍有来得多细节尚待注意到，比如药品在与这种细胞内建构之从前停留在细胞内当中的位置，尽管如此，他仍然确信Chen的这项新的数据分析是“一个不可或缺的起点”。

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